【新药研发】

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全球新药研发困难重重 未来新药研发何去何从？

2011，3，3

来源： 中国医药报

根据医药行业咨询公司IMShealth的预测，2010年全球医药市场的份额达8500亿美元。未来几年，整个行业的发展将会保持5%~8%的增长率，预计2011年全球医药行业的产值将达到8800亿美元。虽然医药行业的年增长率略高于其他行业，但是目前制药行业主要盈利品种??“重磅炸弹”级药物，几乎都面临专利到期的窘境。2010年，美国食品药品管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMEA）批准的新药数目又为历年最少。新药产品开发线上缺乏有前景的候选药物，这已经成为全球制药行业面临的普遍问题。

全球新药研发困难重重

2010年医药产业新药研发凸显不足，已经不能较好地满足公众健康、产业发展的需求。近日，《柳叶刀》杂志在其刊出的社论中便提出：“未来的新药从哪来？”对新药研发的困境进行了分析。

首先，新药研发投资大、周期长、风险高。制药行业的普遍经验是，一个新化学实体药物的开发周期在10年以上，成本在10亿美元以上。从候选药物到最终产品上市，其成功率只有一成。用EMEA官员的话来讲，虽然每年大约有850亿美元的经费用于新药研发，但是，若以上市新药来计，有600亿美元是“打了水漂”。

新药研发如此低的产出率，使得中小型制药公司并不热衷于此，只有行业巨头敢于在新药研发中投入巨资。在fiercebiotech盘点的2010年度研发投入前10名的公司里，罗氏、辉瑞、诺华排在前列，其每年用于新药研发的投入都高达七八十亿美元；专注生物技术药物的安进公司投入27.2亿美元，BiogenIdec公司投入12亿美元。动辄几十亿美元的研发资金，或许能为原研公司培育出未来的“重磅炸弹”级药物。

新药研发产出不足的另一原因是，制药公司之间、制药公司与科研机构之间缺乏沟通和互动，表现为“学术”与“临床”的脱节，使得基础研究中缺乏新的药物靶点，临床试验遭遇失败。这也说明，新药研发中遇到的问题往往不是一个制药公司的技术力量所能解决的。

目前，辉瑞、默克、礼来等公司已经决定在亚洲建立“癌症联合研究中心”；美国国立卫生研究院（NIH）也投资6.5亿美元建立“转化医学研究中心”，旨在加速新药研发从“实验室”到“临床”的转化过程。

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国内药企欲组团“亮剑”

一支新药从研发到上市的过程需要企业投入大量的时间和资金成本，而极低的回报率却让企业不禁考虑，开发新药到底“值不值”。

本报记者 刘畅

上月初，德勤会计师事务所发布了一份报告指出，2011年世界制药行业研究和开发的回报率下跌了3.4%，仅有8.4%的回报。

中国一向是制药大国、用药大国，却鲜有自主知识产权的创新药。想从制药大国向制药强国迈进，必须跨过新药研发、自主创新这道坎。但目前世界范围新药研发的回报率呈递减趋势，中国药企的研发路要怎么走，看着微乎其微的回报率，诸多药企老总一筹莫展。

药企组团是好事

众所周知，企业在新药的研发上往往投入大量时间和经济成本，有时一种新药从研发到上市甚至需要长达几十年的时间。而由于专利过期年限等问题，投入的大量研发成本却很难收回，使“出剑”达不到良好的市场效应。

在上个月末的“自主创新&药价政策”调研座谈会后的新闻发布会上，多家国内药企联合发布了“中国创新药物企业发展联盟（暂定）倡议书”和“2011"自主创新&药价政策"调研座谈会共识”。这是国内制药企业首次集体呼吁要为产业创新打造合适的外部环境。

中国医药企业管理协会副会长骆燮龙在接受记者采访时，对此行为表示认可。“在行业行为中，这绝对是一件有利无害的好事。”

采访过程中，骆燮龙多次用“好事”一词来表示自己对国内药企成立创新联盟的看法。他认为，企业之间成立创新联盟的倡议与目前我国急需从制药大国向制药强国迈进的现状符合。呼吁国家应将企业视为创新工作主体，改变过去以高校和专业研发机构为主体的情况，去迎合市场化竞争。

骆燮龙认为，让政府把有关创新研发的政策和资金向企业倾斜是此次众多企业参会目的之一。另一个目的则是通过成立联盟之举吸引政府关注，使一些影响到新药上市审批工作的法规“松口”，甚至考虑重新立项。

近年来，SFDA（国家食品药品监督管理局）新批准的新药很少，许多药物研发机构和药企联合研发的新药临床批件,在进入临床阶段后由于种种原因被迫停止。单一药企往往难以承受新药研发之重，而创新药物联盟的诞生或许有望缓解这一问题。

当然，任何一家药企自然以利润为本，都不会做高投入低回报的买卖。骆燮龙建议，成立联盟后，企业在研发工作上应尽量避免低水平的重复工作，也不要去尝试研究新的化合物和靶点，而应把重点放在研究给药途径上。“这样既符合中国国情，且回报快风险低。”

南京中科集团有限公司副总裁冯鹏谈到，各大成员企业应该有所为有所不为，扬己之长，才能与国际制药企业相抗衡。同时还要有精通国际法规的相关人士参与其中，避免国际药企诉诸垄断调查等。

“药物研发生产不仅仅关系到药企的赢利和行业的发展，更在战略安全方面具有重要意义，从某种意义上说，类似于我们国家刚刚独立研发的北斗卫星导航系统，有了自己的核心知识产权，才会不受制于人，具备产业竞争的高度话语权。”冯鹏说.

骆燮龙谈到，成立联盟所需的首要条件就是企业责任感。“由于是若干企业围绕同一个目标的行业行为，我认为在成立工作上，可能不会遇到什么难点。”

作为一家企业的代表，冯鹏向记者表达了对联盟的希望。“不要是运动式的或者是类似于当年国家局制定所有药企通过GMP时间表那样一阵风，而是各大制药企业沉下心来，发挥自己在各自领域内的主攻与擅长，能够耐得住寂寞。期望SFDA以及相关智库积极作为，制定出责任权利明晰的联盟章程，协调好各方利益，分工合作有序竞争。”

“亮剑”将撼国际市场

发表此次倡议的企业之一天士力集团有限公司董事长闫希军表示，创新药物管理制度关系到我国医药产业、医药政策、医药创新持续发展，目前需要有代表行业创新发展的共同声音。

闫希军举例说明制药企业创新与国际化之间的关系。“在西方发达国家能买到所有中国产品，有美国人统计，从早上起来一直到晚上，几乎时刻在使用中国产品。但就是在医药市场上，美国、欧洲却买不到中国研发生产的药片。”

这个例子反映出，中国药企若想打开国际市场，实现国际化，还欠缺一些东西。闫希军认为，欠缺的正是自主研发的创新力量。“打造专利产品、品牌产品，要有独立的阵地，那就是专利产品。”中国药品销售收入已经跃居全球第三，各大国际制药巨头觊觎中国药品市场巨大的蛋糕，必将通过包括专利“地雷阵”和专利“陷阱”等非贸易壁垒限制中国制药企业的竞争力。

冯鹏认为，加入世贸组织以来，民族医药企业已经逐步成长，从仿制药物为主向自主知识产权药物过渡的过程将是非常痛苦的。“这样一个官学产研全方位介入的联盟成立以后，必将助推新药研发上市之路的速度。”

冯鹏向记者介绍，对于新药研发领域，联盟或可直接对话国家药监局审批层面，可以根据实际情况修改完善审批制度，大幅度降低审批壁垒和避免国内各大药企自相残杀的竞争。有序安排协调好各方利益，可望催生出一批自主知识产权创新药物，此举也有望提高联盟内企业与国际制药巨头抗衡的竞争力，同时有助于对于降低药品价格。

药企研发“抱团儿”究竟能起到什么作用？诸多业内人士表示，还需拭目以待。

［此帖子已被 ICE 在 2012-1-31 8:54:08 编辑过］

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未来新药研发模式方向将逐步转变

11月5日至6日，2011年中国药学大会暨第十一届中国药师周在山东省烟台市举行。全国人大常委会副委员长、中国工程院院士、中国药学会理事长桑国卫在大会报告中提出，全球新药研发面临投入与产出严重不均衡的挑战，即使进入2期临床研究的新化合物仍有4/5会淘汰，上市后真正盈利品种仅为总上市药物的30%，而研发费用30年间增长了近7倍。因此，未来新药研发模式和方向将会调整，转化医学日渐兴起，复方创新和个体化治疗成为国际新药研发最新趋势。

创新药物基于转化医学

　　转化医学是指通过从事生命科学的科学家、药学家与临床医生之间的合作，运用现代生命科学的手段与方法，研究并解决临床医学问题，或者更合理地设计与研发创新药物及检测药盒。

桑国卫认为，在现代医疗中，一个以患者为中心，更加开放、更加有效的诊疗体系正在不断形成并逐步完善。转化医学在加速生命科学、医学的学科交叉应用的同时，实现了新药研发方式质的飞跃。他要求，在创新药物领域中，实验室研究人员、临床医生及制药企业研发人员必须基于转化医学的理念进行探索。近年来，我国国家863计划、支撑计划、973计划等重大科技计划也支持了大量转化医学的研究工作。

药物研发将从发现转向设计

　　桑国卫说，在转化医学的影响下，药物设计将使药物的发现告别依赖大规模高通量筛选的时代。从近140年药物研制技术进步的历程可以看出，在1960年之前，新药基本上都是天然产物和诱导药，精神药物都是偶然发现的。1960年到2000年的药物研发开始关注到受体和酶。发展到21世纪，药物研发更多地依赖于基因组学和蛋白组学。

传统药物开发基于“试错法”，在实验动物或细胞上试验药物小分子，通过所产生的治疗效果来指导进一步的试验和小分子改造。而现代药物设计基于人们在分子水平上对疾病的了解与认识，通过针对药物靶蛋白的功能与结构研究，以实际的或虚拟的手段筛选能够影响靶蛋白功能的小分子，作为潜在的药物先导化合物，进行下一步的药物研发。

此外，转化医学能够促进个体化用药，从而为患者寻找到最佳的给药方法。转化医学通过寻求新的方法，测定人体内受体亲和力，找到最佳给药方法，对于靶标位于中枢神经系统内或者肿瘤内的药物特别适用。通过转化医学的研究，比较动物实验与人体临床研究的差异，还可加快新药的研发速度，降低新药开发的风险。

新药创制过程可能会缩短

　　桑国卫认为，在转化医学、个体化医疗的影响下，我国新药创制的过程将发生变化。当前药物创制的时间表是1期临床试验1.5年，2期临床试验2年，3期临床试验3年，提交新药上市申请1.5年，总共历时8年。

　　随着药物研究工作的变革以及临床数据的完善，到2020年新药开发过程可能将缩短为1.5年，药物设计到首次用于人类需要1年时间，自动化提交数据和申请批准需要0.5年，之后就可以有限制地临床应用，让部分适应证明确的患者能够尽早使用。在新药上市后，研究机构还要继续在临床应用中采集数据，为新适应证人群提供研究支持，确认疗效并增强其安全性，之后再次申请新适应证，并扩大上市。

［此帖子已被 ICE 在 2011-11-10 14:29:45 编辑过］

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医学科技十二五规划发布
　　科技部网站公布昨日了《医学科技发展"十二五"规划》。《规划》提出以重大新药、医疗器械、中药现代化为核心，发展生物医药战略性新兴产业，提高中高端医疗产品的国产化能力，提升产业规模和技术竞争力，在促进经济发展的同时，为提高医疗服务能力提供产业支撑。
　　《规划》指出，加快医学科技发展，对于满足人民群众日益增长的健康需求，提高公众健康保障水平，支撑医疗卫生体制改革的顺利实施，培育发展生物医药战略性新兴产业，切实改善民生服务，以及完善国家创新体系，建设创新型国家具有重要意义。文件称，医学逐步成为促进生物、材料、信息、工程等学科领域集成融合应用的重要引擎，医学科技发展进入了重要的战略机遇期。
　　《规划》指出，健康水平的提升成为衡量和评价各国社会发展状况的重要指标之一，众多国家已经启动健康战略并正在实施，医学科研投入经费比重日益加强。美国国立卫生研究院研究经费约占美国非国防领域科研经费的三分之一以上，2010年达到312亿美元，并保持持续增长趋势；英国计划在10年内向癌症和其他疾病领域研发投入150亿英镑。无论是投入经费总量还是科技经费的比例，我国医学科技投入与发达国家相比还存在较大差距。为此，我国将进一步加大医学领域的科技投入，加快医学科技发展。
　　《规划》提出的总体目标是，初步建立适合我国特点的具有开放联合、机制创新、集成攻关等特征的新型国家医学科技创新体系，重点攻克一批预防、诊断、治疗、康复和保健新技术和新产品，开发一批综合防控及规范化、个体化诊疗的新方案，推广一批适宜社区、农村基层的创新技术和产品，有效提升疾病的防诊治技术水平和医疗服务能力，增强突发公共卫生事件的应对和防控能力，为有效降低疾病危害和提高全民健康水平提供有效的科技支撑。
　　《规划》还提出了详细的"技术目标"和"能力目标"。如着力突破20-30项前沿、关键技术并转化应用，在若干领域取得原创性突破和自主创新优势；重点开发30-50项疾病的综合治疗方案和新型诊疗技术，系统建立和完善国家医学科技创新体系等。