|
临床试验引发争议：等死还是尝试新药？ 美国生物技术公司Plexxikon正在进行临床试验的PLX4032，引发了医药界关于设计临床试验方案的争议。 该新药是用于治疗致命的黑色素瘤，小型临床试验数据取得令人吃惊的效果。现在，它的关键临床研究方案由于包含一对照组而引发医学伦理的争辩。 黑色素瘤目前没有特别好疗效的药物，普通化疗基本没有什么效果，而且还给病人带来很大痛苦。因此在某些业内人士看来，给予病人施以见效甚微的化疗，无异于给病人死刑。《纽约时报》最近刊登了一篇文章，其中记述的两个堂兄弟正在参加PLX4032的临床试验，与致命的疾病抗争。但他们二人的遭遇截然不同，一位是参加试验组，病情明显好转，一位不幸被入选对照组，即用普通化疗加安慰剂，病况很不乐观。后者恳求医生让他换到试验组，被拒绝，因为这是临床试验的铁律，不能中途任意更换，否则打乱秩序，无法统计临床试验结果。 这样的做法，尽管很不人道或不符合医学伦理，但对药物开发和药政管理和审批专业人士来说不难理解，它清楚地认识到做这样的经典临床试验设计，需要一个与治疗水平相当的疗法作比较。但治疗这些黑色素瘤的医生太清楚，他们对无法接受试验药物治疗的病人和家属也感到无奈和同情。在某种程度上，对照组的病人是在做铺垫和牺牲，这是很残酷的现实，现在还没有办法来打破这种随机双盲的经典方案。 Sloan?Kettering肿瘤研究中心的查尔斯索耶斯博士告诉《纽约时报》记者：在临床试验中，接受对照组的病人，随着化疗，病人遭受很大痛苦，而治疗反应率要比试验组低得多，医生必须回答的问题是“你真的在帮病人？” “但PLX4032药物毒性低，效果很好，反应率很高。这样的新药为什么还要按部就班，硬要做相应的对照组？我们的临床试验设计应该做相应改变。”查尔斯索耶斯说。 FDA（美国食品药品监督管理局）肿瘤药审批部门的理查德帕兹杜尔博士，暗示他愿意就这个问题作灵活性考虑和变通。但是，对于临终病人，一个灵活性的临床试验方案，不是短期能帮助那些临终病人。他们最需要的是现在就给予新药治疗，救人一命，而不是像上述堂兄弟中的一位不幸者接受安慰剂等死。(科技日报，2010，10，09) | 
发表于 2010-10-12 11:15:41
